科技部举行重大新药创制国家科技重大专项新闻

2020-03-17 15:27
和记娱乐 来源:和记h88
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  7月31日,科技部举行重大新药创制国家科技重大专项新闻发布会。新闻发布会由科技部重大专项司副司长杨哲主持。新药创制专项实施管理办公室副主任、卫生健康委科教司刘登峰专员介绍专项进展及实施成效,专项技术副总师陈凯先院士介绍新药创制专项品种产出有关情况并与中国医学科学院肿瘤医院副院长、特邀专家石远凯,中国医学科学院研究员王以光,前沿生物药业(南京)股份有限公司董事长谢东一起回答了记者提问。

  各位新闻界的朋友们,大家上午好。首先非常欢迎朋友来参加今天上午由科技部和卫健委组织的“重大新药创制”科技重大专项新闻发布会,也感谢对科技工作和医药卫生工作,特别是新药相关的宣传和报道。大家都知道,《国家中长期科学和技术发展规划纲要(2006-2020年)》颁布了16个科技重大专项,其中之一即为新药创制科技重大专项。在、国务院的统一领导下,在科技部、发展委、财政部三部门的统筹推进下,在专项实施部门、国家卫健委的具体组织实施下,在广大的科技工作者、研发机构、大学、企业的共同参与努力下,新药创制专项实施十多年来取得了全面的进展。特别是在我们国家的药物研发创新能力方面,取得了长足的进步,我们的研究开发平台初步与国际接轨,一批重大关键技术取得了突破,同时也培养了一批优秀的科学家、企业家,同时也开发了一批非常有代表性的、重大创新药物品种。

  今天,我们非常荣幸邀请到专项的技术副总师、中国科学院院士陈凯先、国家卫健委科教司刘登峰专员出席我们这次发布会,还邀请了中国医科院医药生物技术研究所王以光教授、中国医科院肿瘤医院副院长石远凯来参加发布会。同时,我们也邀请到部分品种的企业代表共同参加发布会。在两年前,我们就这个专项召开过一次新闻发布会,我们今天重点发布最近两年的一些最新进展。下面首先请刘登峰专员来介绍新药创制专项的最新进展情况。

  各位来宾、各位新闻界的朋友大家上午好。按照《国家中长期科学和技术发展规划纲要(20062020年)》,经国务院批准,重大新药创制科技重大专项于2008年启动,由我委牵头组织实施,实施期限为2008到2020年。专项围绕重大品种开发、创新体系建设、国产药品国际化、中药现代化、医药产业发展等五个标志性,凝练目标,聚焦重点,总体进展顺利。目前取得以下标志性,我做一个介绍。

  一、重大品种研发显著。针对重大疾病防控需求,新药创制专项把保障人民用药安全、提高药品可及性放在优先,截止目前已超额完成“十三五”品种研发目标,专项累计139个品种获得新药证书。其中1类新药44个,数量是重大专项实施前的8倍。自上次专项2017年新闻发布会以来,有14个1类新药获批,呈现出良好的增长态势。

  二是初步建成国家药物创新技术体系。围绕原始创新和药物研发链条的不同阶段,新药创制专项布局建设了一系列技术平台,初步建成了以科研院所和高校为主的源头创新,以企业为主的技术创新,上中下游紧密结合,政产学研用深度融合的网格化创新体系,自主创新能力显著提升。新药专项资助的获得国家科技励61项,吸引和凝聚了大批国内外的优秀高级人才。

  三是积极推进中药现代化。新药专项致力于推进中药大品种技术和临床再评价,突破了中成药临床准确定位、数字化全程质控等一批核心技术,全面提升中药生产技术和质量控制水平,加快中药国际化步伐。截止目前,新药专项支持的32个中药品种获得新药证书,48个品种获得临床批件,建立了21个中药现代化科技产业,4个中药材规范化种植。在专项的支持下,中医药国际化取得了明显的进展,有5个品种获得传统药注册批件,17个品种在国际注册审批中或开展国际临床,15个中药材标准进入美国药典,8个中药饮片标准进入欧盟药典,31项中药国际标准在国际标准化组织立项,9项已经获得正式发布。

  四是新药研发和产业开始大步国际。在新药创制专项引导支持下,充分发挥创新驱动作用,国产药品国际化进程高速推进,对提升我国新药创新能力,带动我国从医药大国变为医药强国的转变起到了积极的推动作用。截至2018年底,累计超过280个通用名药物通过欧美注册。29个专项支持品种在欧美发达国家获批上市,23个制剂品种以及4个疫苗产品通过了WHO预认证,100多个创新药物正在开展欧美临床实验,一批自主研发的新药及高端制剂国际。

  五是促进医药创新产业稳步发展。在新药创制专项的牵引带动下,我国医药创新投入持续上升,有效带动地方、企业及社会投入,推进我国医药创新生态的优化,进一步增强企业的创新主体地位,有力推进医药产业供给侧,极大促进了医药产业的发展。据医药工业信息机构统计,2018年规模以上医药制造业累计增加值同比增长近10%,高于工业整体增速3.5个百分点,位居工业全行业前列。我国百亿药企数量由专项实施前的2家增至17家。京津冀、环渤海、长三角、珠三角等地区逐步形成相对集中、各具特色的生物医药产业集群,加快了区域经济发展和产业转型升级。同时我们也欣喜的看到,包括在座的不少企业,都是这些年涌现出来的创新性企业,在我们国家医药创新中发挥重要作用,也正在成为新的经济增长点。

  当前,重大专项进入“十三五”时期的最后攻坚阶段,我们将进一步聚焦标志性的产出,优化创新,加快转移,为实现重大专项2020年总体目标而作出不懈的努力。谢谢大家!

  各位记者朋友大家上午好,我作为重大新药创制科技重大专项的技术副总师,在这里非常高兴向大家介绍新药创制专项2017年2月新闻发布会以来品种研发所取得的新进展、新成效和一批有代表性的新药研究。

  在新药创制专项支持下,2017年2月以后共又有14个1类新药获批,呈现出井喷式增长。分别包括针对恶性肿瘤的PD-1单抗药物特瑞普利单抗、信迪利单抗、卡瑞利珠单抗,以及化学小药物安罗替尼、吡咯替尼、呋喹替尼等;针对艾滋病、肝炎等病毒感染性疾病的药物艾博韦泰、达诺瑞韦钠、重组埃博拉病毒病疫苗及重组细胞因子基因衍生蛋白等;针对耐药革兰氏阳性菌、肺炎支原体、衣原体等引起的上呼吸道感染治疗药物可利霉素;针对慢性肾性贫血药物罗沙司他;针对II型糖尿病药物聚乙二醇洛塞那肽;针对银屑病药物本维莫德等。

  新药创制专项自2008年实施以来,在肺癌、胃癌、乳腺癌、结肠癌、淋巴癌等治疗药物方面取得了一批显著,共有12个1类抗肿瘤创新药获批,其中2017年后两年多的时间里获批1类新药有6个。包括针对晚期或转移性非小细胞肺癌及软组织肉瘤的多靶点酪氨酸激酶剂药物盐酸安罗替尼、治疗复发或转移性乳腺癌的口服的表皮生长因子受体(EGFR)和HER2酪氨酸激酶的双重剂药物马来酸吡咯替尼以及针对转移性结直肠癌的新型高选择性血管内皮细胞生长因子受体(VEGFR)剂药物呋喹替尼。安罗替尼是我国第一个软组织肉瘤靶向药,获得美国FDA授予软组织肉瘤孤儿药的资格。安罗替尼2018年获批上市以后,接近半年销售额就达到12.8亿元,2019年到现在半年多的时间,销售又达到13.3亿元。

  大家可以看到,在2017年全球前十大抗肿瘤药物中间,有六个是生物药。我国在创新生物药方面相对更接近国际先进水平。2018年以来共有3个PD-1剂先后获批上市,包括治疗既往标准治疗失败后的局部进展或转移性黑色素瘤药物特瑞普利单抗、治疗经过二线系统化疗以后复发或难治性经典型霍奇金淋巴瘤单抗药物信迪利单抗及治疗复发/难治性霍奇金淋巴瘤的单抗药物卡瑞利珠单抗。这些PD-1剂药物的研发上市大大缩短了我国和国外同类药的差距,推动国内正式进入肿瘤免疫治疗时代。2019年2月获批的利妥昔单抗是国内第一个生物类似药,了中国生物类似药新时代,也具有里程碑意义。

  新药创制专项实施以来,在病毒性肝炎、艾滋病、流感等重大病毒染疾病相关治疗药物方面取得了显著,共有29个药物获得新药证书,其中1类新药11个、2017年以来两年多的时间里又获批4个新药。

  艾博韦泰是国内首个、全球第二个抗艾滋病长效药物,对主要流行的HIV-1病毒及耐药病毒均有效,具有安全性高、副作用小等优势。

  重组埃博拉病毒病疫苗是由我国研发、具有完全自主知识产权的、全球首个2014基因型埃博拉病毒疫苗,其冻干粉针剂型较其他国家研发的水针疫苗更易于储备运输和临床应用。

  达诺瑞韦钠是中国首个本土研制口服治疗慢性丙型肝炎的1类新药,是具有新作用机制的性靶向的抗丙型肝炎病毒的药物。

  重组细胞因子基因衍生蛋白是第一个全新种类乙肝治疗药物,是一种广谱免疫调节功能的治疗性蛋白质,用于治疗慢性乙型肝炎。

  新药创制专项高度重视抗菌药物及抗耐药菌药物的研发,并将耐药性病原菌感染及肺结核作为专项重点要研发的十大类重点疾病之中的两个进行重点支持。截止目前,已有15个品种获得新药证书、39个品种处于临床研究阶段。其中,2017年以来又获批1个1类新药可利霉素。可利霉素是针对耐药的革兰氏阳性菌、肺炎支原体、衣原体等引起的上呼吸道感染药物。可利霉素具有口服吸收度高、剂量小、不良反应发生率和耐药率低的特点。

  针对慢性肾性贫血药物罗沙司他,是历史上首个全球同步开发、中国首发的1.1类新药。该药是全球首个小低氧因子脯氨酰羟化酶剂类治疗肾性贫血的药物。

  针对Ⅱ型糖尿病药物聚乙二醇洛塞那肽,是长效GLP-1受体激动剂,每周仅需注射一次,提升了用药便捷性,用于改善Ⅱ型糖尿病患者的血糖控制。

  针对银屑病药物本维莫德,是全球第一个有治疗作用的芳香烃受体调节剂类、非激素小化学药物,可多通银屑病发病环节,疗效确切,复发率低。

  以上我从四个方面把2017年上一次新闻发布会以来两年多一点的时间,新药研发又取得的新的一批令人振奋的研究给大家作介绍。

  新药专项将会认真思考在我国药物创新体系的新定位和新任务,开展后续的战略研究。实现从出新药到出新策略、新概念的转变,加强基础研究,主动对接科技前沿新突破,开拓新药研究和产业发展的新方向。加强多学科、多种技术方法的交汇融合。最终为满足人民群众“用得上、用得起”的药品需求做出新的贡献。

  刚才刘登峰专员和陈凯先院士分别介绍了创新药物专项实施以来的总体进展情况,以及近两年来取得的重大新产品的一些。下面进入提问环节,请各位记者提问。

  新药出来了,老百姓关心的就是吃不吃得起,请问新药创制专项对促进医保药品的降价以及降低患者用药负担方面做了哪些工作?谢谢。

  谢谢央广记者的提问。一方面,新药创制专项通过10余年的实施打造我国医药创新的全链条,加快了我国医药创新的产出进程,打通了新药研发、生产、流通、使用的通道;另一方面,新药创制专项的实施营造了医药创新良好的生态,极大地提高了科研人员的积极性、创造性,激发出创新创业热情。就像刚才那位记者提出的,我主要从三个方面来回答您的问题。

  第一,专项重点加强布局恶性肿瘤、心脑血管疾病、自身免疫性疾病、重大传染性疾病等严重人民健康的治疗急需药物,推进相关技术平台建设,加大研究支持力度,研制出一批具有自主知识产权的创新药物,这些国产创新药不仅能满足临床需求,也让医药采购谈判有更大的空间,提高了患者的可及性。

  第二,营造良好的政策,推动更多更好的救命药纳入医保,让老百姓更多地享受到创新带来的。目前新药专项支持的品种包括国产创新药西达本胺、康柏西普、埃克替尼、阿帕替尼等在内,有350余个已经纳入医保目录。

  第三,专项针对药物一致性评价关键技术与标准进行了重点支持,为一致性评价的开展提供了有力的技术支撑。有利于我国临床用药质量的提升,为带量采购提供更多可选择、可替代的高质量药品,提高了创新药物的可及性。

  我的问题是关于降价的问题,大家都很关注,我个人很赞成,但是有另外一种倾向,就是一味的强调降价,包括4+7联合采购,把价格压的越低越好。像我们去超市买菜、买衣服还得挑一下、比一下,优质优价,低质低价,想请刘专员和三位专家讲一下,要给一个错误的概念,因为药是涉及到人的生命健康的,不能一味的以价用药。

  你的问题非常有意义,我也认为,医药是特殊的商品。在座的专业人士都知道,一个新药的产出有自身的规律。国际上有的说法是10年10亿美元,就是一个医药公司产出一个新药,要投入10亿美元耗时十年,这是有形的,无形的还有广大科研人员的投入。一个新药的产出,看似一个药片,但是它背后包含的科技含量和整体投入非常巨大,因此我赞成你的观点,药价要合理。国家组织实施新药创制科技重大专项,开发出创新药物,极大地提高老百姓的用药可及性,同时也通过科技创新降低相关的成本,通过鼓励竞争打破市场垄断降低价格。整体来说,我认为药价不能越低越好,应该保持合理的价格,必须鼓励创新,知识产权,尊重知识价值,让创新得到应有的回报。

  我观察到在恶性肿瘤方面进展很大,比如说PD-1的免疫疗法被认为是肿瘤免疫最成功的方法之一,还获得了2018年的诺。专项里有三个PD-1是近两年获批的,想问一下,专项在这方面进行了哪些部署和具体举措?下一步有没有继续的新的候选药物即将推出?

  感谢记者的提问。刚才您提到了PD-1单抗,中国的名字叫做程序性死亡因子1,英文名字就是简称PD-1。PD-1单抗作用机制的发现和临床价值的阐明在癌症治疗领域具有里程碑的意义,抗PD-1单抗改变了肿瘤治疗的传统模式,了肿瘤免疫治疗的新时代。PD-1单抗通过激活人体自身的免疫系统来对抗肿瘤细胞,达到控制或者消灭肿瘤的治疗效果,具有疗效持续、抗瘤谱广,并且毒副反应与传统的细胞毒类化疗药物比起来少这样一些特点。

  2018年以来,我们都知道国外的跨国公司两个PD-1单抗相继在中国上市,实际上重大专项在整个实施过程当中,紧紧瞄住国际药物研发的新趋势、新发展,在早期就有了布局,我们都知道在国外两个PD-1在中国上市的半年时间内,君实生物制药的特瑞普利单抗,信达生物研发的信迪利单抗,在去年12月底前在中国上市了,今年恒瑞医药研制的注射用卡瑞利珠单抗,也在中国经过国家药监局的批准上市。特瑞普利单抗上市的是我们国家第一个PD-1单抗,它的适应症是用于治疗继往接受过治疗失败以后的不可切除或者转移性的黑色素瘤。信迪利单抗和卡瑞利珠单抗上市的注册临床研究-适应症都是治疗复发难治的经典型霍奇金-淋巴瘤,这些药物的上市给我国这一类病人的治疗带来了新的治疗选择,陆陆续续进入我国的诊断、治疗的指南和规范当中,有的像信迪利单抗已经写入了诊疗规范和临床指南当中,其他的一些药物的适应症在未来也会陆陆续续的进入中国的诊疗规范和临床指南。

  这三个药物的上市填补了我国在PD-1单抗这个领域的空白,同时他们针对其他肿瘤的临床实验也在顺利的进行当中。各位如果感兴趣的话,可以到国家药监局的网站,还有相关的临床实验信息登录的网站上查一下。这几个上市的PD-1单抗要比国外在中国上市的PD-1单抗的价格有了一个非常显著的降低,显著的改善了我们国家肿瘤病人用药的可及性,用一个优质优价的药物为肿瘤病人提供了新的治疗选择,意义常重大的。

  除了这三个已经上市的PD-1单抗,我们正在做的一些临床研究以外,还有一些新的后续的PD-1和PD-L1的单抗正在进行临床研究,我想一些新的PD-1或者是PD-L1单抗也会在可以预期的未来有一些新的适应症在填补我们现在治疗的一些空白或者是开拓新的治疗的领域,我想这些都常值得期待的。在肿瘤的治疗当中,免疫治疗是在传统的化学药物治疗和靶向治疗之后一个新的治疗领域,它的作用机制与传统的细胞毒类药物和靶向药物完全不同,它是通过调动人体正常的已经存在的免疫机能,激活这些免疫机能来肿瘤细胞,所以会为我们的肿瘤治疗展现出一个新的广阔空间。我想这个领域未来常值得期待的。我也,中国的药物研发在这个领域会有新的更多的作为。

  主持人好,各位专家上午好,可以说重大疾病的防治是事关亿万群众的福祉。我们知道,通过实施重大新药创制专项,今天让我们感受到了中国在新药创制研发方面取得了一批标志性。两年前在这里的时候我们还感受到是星星之火,今天我听到专家已经用到“井喷式增长”,确实非常震撼。我们关心的另一个问题就是儿童用药和短缺药一直为社会所关注,我们不能因为疾病罕见而关爱罕至,想问一下重大新药-创制专项在-这方面迈开了怎样的一个步伐,能够让更多的群众来享受到新药创制的红利?

  非常谢谢的同志,提了一个非常重要的问题,而且讲了一句话非常好,疾病发生率可能是罕见,但我们的关爱不能罕至,这个词非常好,这也是重大专项在、国务院领导下努力我们要做的一件事情。

  、国务院高度关注儿童健康,关注罕见病的治疗,多次就儿童用药和罕见病用药短缺、研发和生产的动力不足这些问题采取了一系列举措,做了很多重要的。重大专项为了解决这方面的问题也做了很多努力。为了解决儿童药品的短缺问题,专项加大了对儿童药品研发、儿科的临床评价技术平台建设的支持。因为儿童病临床药效的评价有很多不同的特点,跟有很多不同。所以儿科临床评价的技术平台建设,过去可以讲我们国内是没有的。现在专项针对这方面专门进行了重点布局。

  “十三五”以来,在专项申报指南中,专门设立了儿童药品种和关键技术研发的项目,重点鼓励研发符合儿童用药特点,毒副作用更小,更适合儿童使用的这样一些新型的剂型。为加速提升儿科临床试验能力,依托科研单位组织建立了中国儿科人群药物临床试验的协作网,旨在精准定位临床用药的需求,引导企业的研发,筹建中国儿童用药-大数据的监测平台。政策保障方面,在新药专项的推动下,国家卫生健康委也出台了多项的相关政策,解决儿童药品短缺,健全儿童医疗卫生服务的体系,加强儿童药品的配备和使用,满足基本的医疗卫生需求。制定和发布了三批《鼓励研发申报儿童药品清单》,与国家药品审评中心建立了“优先审评快速通道”协作机制,儿童药有可以快速审评的通道。配合相关部门进行产业引导扶持,开展临床必需的但是用量又小、市场供应又短缺的药品定点企业招标和遴选工作。在支持罕见病药物研发方面,新药专项启动以来,重点支持了银屑病、地中海贫血、多发性硬化症等罕见病用药的研发课题,一共20多项。

  进入“十三五”以后,新药专项参与制定了第一批罕见病名录,因为罕见病是一个概念,哪一些是我们要鼓励的,必须要有一个政策上明确的界定,所以参与制定了第一批罕见病名录。在新药专项申报指南中将研发罕见病治疗急需药物列为临床急需药物,进行了专门的布局和支持。另外专项还协同国家重点研发计划精准医学重点专项对罕见病的研究和诊治进行了专门的布局。在多个项目的协同作用下,初步形成了全国罕见病注册研究的网络,针对中国人群相对多见、危害严重的50种罕见病制定了符合中国实际的罕见病临床新规范,可以在中国推广应用的罕见病精准化诊疗医治方案。专项在这方面做了很多工作,有一些工作的成效现在已经逐渐开始。

  借这个机会,我补充一点,刚才记者朋友们非常关注我们的药品研发最终要让人民群众有获得感,感受到科技进步带来的实惠。刚才刘登峰专员非常详细的讲了这个情况,石院长也介绍了抗肿瘤药物方面的情况。我再补充一点,就是在今天也讲到有治疗丙型肝炎的药物,国外最早研发可以根治丙型肝炎的药物,每天一片,一片是一千美元,整个疗程大概要8万多美元,大约相当于50多万人民币,这对中国的患者来讲,费用是相当高的。我们自己研发的药物大概是6万人民币,又降价到4万,现在准备降价到2万多。通过自己的创新,让我们的于人民群众,保障了中国百姓用药。我就补充这些。

  在传染病治疗领域,我们关注到我国首个治疗艾滋病的长效药物艾博韦泰已经成功上市了,我们想了解一下这个药有哪些创新,与现在临床使用的一线治疗的抗艾药物相比,它有哪些优势?

  谢谢您的问题。艾博韦泰的研发历经了16年,是原创的一个艾滋病新药。这个药物上市之前,在我们国家,包括在全球大部分国家,用的艾滋病药物全是口服药。现在能做到的就是一天一次,基本已经将艾滋病变成一个药物可控的慢性病了。但是在我们开始研发的时候主要还是寻找临床需求,我们在看口服药还有什么临床需求呢?我们发现治疗失败最大的原因就是因为这个口服药物不能够治愈艾滋病,需要终生每日服药。这个时候药物的依从性就造成了治疗的失败。另外还有一个失败原因就是出现了耐药性。所以我们设计这个药物的时候主要针对这两点。和现界上35个已经上市的药物相比,具有三个特别鲜明的特点:第一就是有新的作用机制,对于现在主要流行的病毒,包括耐药病毒全部有效。第二它是一个注射长效药物,一周给药一次,这样的话对很多有肠胃炎或者做手术不能够吃药的时候,它能够顶替上去,具有一定的临床不可替代性。第三是具有非常优秀的安全性,因为它的靶点是在病毒上,在使用上具有很优秀的安全性。

  我们知道可利霉素研发团队经历了30年,想请您讲一下其中的一个小故事,比如科研当中您可能有哪些时间点是不下来,最后我们熬过这段时间完成了科研?

  各位领导、各位专家,以及在座的来宾,很感谢有这样的机会介绍一下可利霉素的研发历程和它的特点。大家知道,抗生素还是在医药工业里占有很大的地位,在临床上也是普遍应用,包括头孢、喹诺酮,还有大环内酯。大环内酯最大的优点是服用方便、安全性好,疗效比较可靠。阿奇霉素现在已经上市了30年,之后没有新的的大环内酯再上市。可利霉素是我们和医学科学院医药生物技术研究所和沈阳同联集团联合研制的一个有自主知识产权的1类新药,在国内已经申请了发明专利16项,有3项是申请了PTC国的国际专利,有在16个国家中已经获得了41个专利权。

  第二方面,可利霉素在目前我所了解到的,是国内外第一个采用合成生物学技术研制的,在临床上有实用价值的一个抗生素。利用合成生物学的技术,生产工艺比较简便。可利霉素是通过基因工程的菌种,可以直接通过提取工艺来完成,这样符合绿色生产的要求,工艺过程更加环保。

  第三方面,可利霉素相对来讲还是有比较广的抗菌谱,大家一般的概念是大环内酯是抗革兰氏阳性菌,但是根据我们的研究,它对一些阴性菌也有很好的疗效,对厌氧菌、衣原体和支原体等等都有活性。

  下面简单汇报一下研发历程,因为确实一个药要搞30年,确实故事很多,这里不能跟大家汇报太多。这个药得到的第一个立项是在科技部支持的抗生素基因工程研究项目中,从1988年开始,“十一五”、“十二五”一直到重大专项,一共得到了11个项目的支持。1988年开始的时候是做一些基础研究。可利霉素正式立项是在1996年,2001年获得了临床批文,2002年开始进行临床研究,到2009年完成了130例临床试验,2010年申报审批,2012年上会,2014年通过了药审中心的技术审评。2016年同联集团为了能够使这个药符合GMP的要求,他们从充满瓦砾的平地上盖起了能够生产原研药、符合标准的药厂,同时在上海建立了一个制药车间。后来因为新药的审批,经过反复的补充、重复和药审办的临床原始记录的检查,生产现场的考核,2019年6月份终于获得了新药证书。

  因为立项是1996年,我已经是60岁了,应该是退休年龄的时候,那时候刚刚立项,到现在获得新药证书,我现在已经84岁,里边的坎坷恐怕不是短时间能够说完,我只能重点讲几个这里研发过程的艰辛和坚守。第一个是技术的,因为八十年代基因工程方兴未艾,文献上查到的利用合成生物技术研制的化合物数不胜数,为什么可利霉素能够成功,因为抗生素不是单基因编码蛋白的一个产物,是多基因的编码蛋白酶促生化反应的一个代谢产物,所以在外源导入一个基因,就会打破整个基因簇的平衡,需要通过基因擦除,但这样一来,产量就特别低,所以这是第一步碰到的。我们在这个方面通过了数十年的努力,采用了各种育种的方法,包括航天育种技术,加上生物学技术,使它从一个非常低的产量的菌种能够达到生产上可以接受的水平,这是攻克的技术上的第一个。

  第二个问题是当时技术设备还比较落后。我们唯一的能够生产的是窦店的一个国家照顾残疾人的福利药厂。这里的技术条件和设备都是最低端的。96年列为开发项目以后,第一个任务就是要拿到可利霉素的量才能够从事临床前的研究。我已经60岁,就带了一个技术员,这个技术员95年才进实验室,原来没有一点基础。我记得很清楚,他们说早上王老师请我们吃了生煎包,之后让他们进入发酵罐,用手刷发酵罐里面的管道,所有的死角全部都刮掉,拿到了5公斤的样品。这是技术上的一个。

  第二方面是资金困难。因为确实是风险很大,国内外没有成功的例子。国家的投入有限。作为一类新药,要从质量标准开始建立,再做质量控制。委托鉴定所,当时要100万,一共才143万,我怎么拿得出这么多钱呢?在资金这么困难的时候还坚守,这得要感谢我的老伴儿,他找到了一个商贸公司,我记得很清楚,给了我们68万,使这个工作能够继续下去,最后在2001年能够获得临床上的批文。

  另外,上,国内外都没有成功,我的好友也多次来劝我,说你这么大岁数,不能再干这个工作了!而且在当时看来,是不太可能成功的,消极的要比支持的多得多,所以在这一方面克服了的压力,能够坚守下去。在这中间,我觉得我自己也做了一些奉献和。因为毕竟是60岁的人了,每天跑车间,有一次在车间因为一个斜坡滑,就摔跤骨折了,我也没有到医院治疗,上班,完成了工作。第二次是做临床耐受量,1期临床的时候要做最大的耐受量,因为当时的制剂不像现在同联做的制剂做的比较好,尽管是100毫克一片,片很大,结果协和医院的大夫说最大剂量要800毫克,水还不能太多,只能半杯水,怎么能把这么大的8片药一下吞下去呢?我说我来试。当时还没有做任何临床试验。8片,半杯水,直接吞下去了,没有大的问题,稍微有一点恶心。第三次是2013年的审批,是审药最关键的步骤,我们为了上会做了大量的工作。有一天上会之前,我从早上八点马不停蹄到协和,一直到晚上做准备会,开会开到三点,我那个时候确实觉得心脏很不舒服,也不敢影响当场上会的专家,我只能说今天不了了,实际上我进了急诊,初步诊断是心肌梗死,让我马上做造影。最终诊断是全世界都很少见的叫心尖球囊综合症。这是我觉得三点最艰辛的。

  另外,大家可以看到,这个药2009年完成了申报,到今年6月份才获得了新药证书,这就是体现了一个新药在做的过程当中有一个不断的实践、认识、再实践、的过程。另外赶上了药审对新药审评最严格的政策。包括临床原始记录的检查、生产现场的考核和补充资料,经过最严格的审查,证明它是有效、安全,所以我可以负责任的跟大家说,目前看来,可利霉素确实有它的优点和优势,所以它的一些抗菌谱和抗菌范围以及耐药性方面的作用有很大的期待。

  谢谢王以光教授的介绍。她回顾了自己研发新药的艰辛历程,也反映了我们国家创新药物确实难度非常之大,无论是从技术上、精力上、上的各个方面,所以感谢王以光教授的介绍,也感谢今天出席发布会的几位专家,陈凯先院士、石远凯教授、刘登峰专员。

  因为时间关系,发布会到此结束。如果各位记者朋友还有其他的问题,会后也可以跟他们继续交流。再次感谢新闻记者参加今天的发布会。

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